Firazyr® ha conseguido la aprobación de la Agencia Europea del Medicamento para su comercialización como tratamiento para los ataques agudos del Angioedema Hereditario (AEH). El fármaco con su agente icatibant es el único tratamiento disponible en toda Europa para esta enfermedad rara. “Estamos deseando ofrecer a los pacientes con AEH de Europa un tratamiento novedoso”, dijo el profesor Jens Schneider-Mergener, CEO de Jerini. Se estima que el AEH afecta en Europa a unas 50.000 personas, pero sólo 6.500 pacientes han sido diagnosticados hasta ahora.

Los pacientes padecen inflamaciones recurrentes en la cara, manos y pies o en el tracto intestinal. Los ataques que afectan a la garganta o a la laringe pueden llegar a ser mortales. Firazyr® es el primer antagonista del receptor de la bradiquinina B2. Debido a que el compuesto inhibe el mediador clave del AEH, bloquea la formación del edema en todos los tipos de ataque por AEH.

“Firazyr® mejora los síntomas rápidamente y en los ensayos clínicos es significativamente más efectivo que la sustancia comparativa, el ácido tranexámico”, recalcó el profesor Marco Cicardi del Hospital de Milán L. Sacco. El profesor Cicardi presentó los resultados del ensayo clínico en fase III en el Congreso Anual de la Academia Europea de Alergología e Inmunología Clínica en Barcelona.

Una tumefacción de la piel o de las membranas mucosas causada por un AEH se desarrolla en un periodo de 12 a 36 horas. Si no es tratada, los síntomas normalmente desaparecen entre dos y cinco días. La inflamación de la piel es el síntoma más común, seguido del edema, muy doloroso, del tracto intestinal. Más de la mitad de los pacientes sufren por lo menos un ataque de garganta o laringe en su vida. “Ya que el edema de laringe se desarrolla muy rápidamente, puede llegar a ser mortal. El paciente se puede asfixiar”, dijo el profesor Werner Aberer de la Facultad de Medicina de Graz, Austria. “Si el paciente no busca atención médica inmediata, a veces tenemos que intubarle o realizar una traqueotomía”.

La bradiquinina es el mediador clave

“El mediador clave del AEH es la bradiquinina”, explicó el Dr. Jochen Knolle, director de I+D en Jerini. La bradiquinina es una hormona peptídica que dilata los vasos sanguíneos y los hace más permeables. Esto permite que el fluido pase al tejido circundante y de esta manera produce la formación del edema y el dolor. El antagonista del receptor de la bradiquinina B2, icatibant, inhibe la bradiquinina de forma competitiva y por lo tanto frena la progresión de los síntomas. Firazyr® se administra con una inyección subcutánea. “Comparada con la inyección intravenosa, la inyección subcutánea en un pliegue del abdomen es más fácil de administrar. Los pacientes nos han dicho que prefieren con diferencia un tratamiento subcutáneo para el tratamiento de sus ataques”, comentó el Dr. Knolle.

Rápida mejoría de los síntomas

La eficacia de Firazyr® se demostró en un ensayo clínico fundamental en fase III, FAST-2. Setenta y cuatro pacientes de Europa e Israel participaron en este ensayo. El objetivo principal del ensayo era el tiempo desde el inicio del ataque hasta una mejoría del 30% de los síntomas. Esto se consiguió a las dos horas del tratamiento con Firazyr®, versus las doce horas que se necesitaron con el ácido tranexámico.

“Los pacientes con ataques laríngeos que fueron tratados con Firazyr® en la fase abierta, también experimentaron una mejoría rápida de los síntomas”, añadió Cicardi, uno de los investigadores principales. En algunos pacientes, la mejoría fue tan rápida que se notó a los 18 minutos del tratamiento. En un paciente, el edema laríngeo desapareció a las cuatro horas. “Con estos resultados y con lo satisfechos que están los pacientes hasta ahora, estoy convencido que Firazyr® mejorará la calidad de vida de los pacientes con AEH”, dijo Cicardi. El fármaco se toleró bien durante los ensayos clínicos y por lo tanto ha demostrado con creces tener un perfil de seguridad excelente. Firazyr® llena el vacío terapéutico

“Lo que más necesitan los pacientes con AEH es un diagnóstico oportuno y unas opciones de tratamiento efectivas. Firazyr® da a los pacientes de España con AEH la esperanza y seguridad que tanto han deseado”, afirmó Sarah Smith, presidenta de la Asociación Española de Angioedema Familiar (AEDAF). Aunque Sarah Smith no padece esta enfermedad, no obstante está familiarizada con el AEH. “El padre de mi marido murió de un ataque laríngeo en 1977”. Además, los miembros de la asociación de pacientes han compartido experiencias parecidas. Le han contado historias de sus padres, hijos y parientes que han estado incapacitados o que incluso han muerto por un ataque de AEH; historias de las odiseas para conseguir un diagnóstico correcto y sobre las consecuencias de un tratamiento insuficiente. Sarah sabe que muchos pacientes españoles y sus familias han estado esperando durante décadas un tratamiento efectivo sin efectos adversos graves. “Este deseo de ayuda y tratamiento”, añadió Smith, “une a los pacientes atravesando fronteras”.

Disponibilidad en Europa

Firazyr® se comercializará inicialmente en Alemania y Reino Unido. Esto se llevará a cabo en el tercer cuatrimestre del 2008. La disponibilidad en otros países de la CE seguirá el mismo camino ya que la aprobación de la EMEA se aplica a todos los 27 estados miembros, además de Noruega, Islandia y Liechtenstein. Firazyr® estará disponible en una jeringuilla precargada y se puede almacenar a temperatura ambiente.